Investigador Principal: Dr. Alejandro Rodriguez

Fundamento:

La activación de la vía terminal del complemento contribuye a la fisiopatología de la miastenia gravis (MG) en pacientes que expresan auto-anticuerpos contra el receptor de acetilcolina (AChR). El receptor se encuentra en la unión neuromuscular (NMJ) de las fibras musculares. Su activación es fundamental para el movimiento del músculo esquelético. Se supone que el reclutamiento del complemento en presencia de anticuerpos contra el AChR contribuye a la MG al dañar la NMJ a través de la formación del complejo de ataque a la membrana (MAC). El bloqueo de la actividad del complemento terminal es un enfoque de tratamiento establecido para la MG. Su eficacia se ha demostrado en ensayos fundamentales independientes de eculizumab y ravulizumab, dos anticuerpos monoclonales que inhiben la escisión enzimática del componente 5 (C5) del complemento. El C5 es un componente clave de la vía del complemento terminal. ALXN1720 es un minicuerpo biespecífico novedoso que se une al C5 y a la albúmina. Al igual que eculizumab y ravulizumab, inhibe la escisión del C5 en los componentes del complemento biológicamente activos C5a y C5b. En comparación con los anticuerpos convencionales, ALXN1720 tiene un peso molecular bajo, lo cual le permite concentrarse en pequeños volúmenes adecuados para inyección subcutánea (SC). Otro beneficio de ALXN1720 es su vida media prolongada. ALXN1720 se puede dosificar a intervalos semanales convenientes. El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y la eficacia de ALXN1720 para el tratamiento de la MG generalizada (gMG) en adultos con autoanticuerpos contra el AChR (AChR+).